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两种现存药物的结合治疗恢复了DMD实验鼠的肌肉功能

集爱杜氏肌病关爱中心 2018-09-25 16:40:53


研究者开展了一项实验,合并用两种已经批准上市的药物对杜氏肌营养不良实验鼠进行治疗,实验后实验鼠的肌肉功能获得明显的改善。研究者认为,这次实验使用的是已经上市的药物,有可能开辟了一条治疗DMD和其他神经肌肉疾病的新的途径。研究报告发表在《美国病理学》杂志上。

 

在过去的研究中,这一研究团队发现一种骨骼和骨骼肌保护剂——osteoprotegerin immunoglobulin fragment complex (OPG-Fc)骨保护素免疫球蛋白片段的复合物恢复了实验鼠趾长伸肌中的快速肌(快速肌用于产生爆发力)。在这次新的实验中,研究者想了解结合该药物和一种新一代的β-agonist激动剂是否能够同时恢复实验鼠趾长伸肌中快速肌和慢速肌(慢速肌用于产生肌肉耐力)。

 

研究者将实验鼠分成四组,第一组只注射(OPG-Fc)骨保护素免疫球蛋白片段的复合物,第二组只使用新一代的β2-agonist激动剂formoterol福莫特罗,第三组结合使用这两种药,第四组作为对照组不使用任何药物。

 

研究者发现(OPG-Fc)骨保护素免疫球蛋白片段的复合物结合使用低剂量的formoterol福莫特罗恢复了实验鼠慢速肌的功能,还发现单独使用(OPG-Fc)骨保护素免疫球蛋白片段的复合物恢复了快速肌的功能。另外研究者还发现了(OPG-Fc)骨保护素免疫球蛋白片段的复合物,恢复了调节肌肉块关键蛋白受体的能力。另外结合使用(OPG-Fc)骨保护素免疫球蛋白片段的复合物和少量的福莫特罗,减少了单独使用(OPG-Fc)骨保护素免疫球蛋白片段的复合物造成的影响骨骼和心脏功能的副作用。

 

研究者还将进一步研究,了解为什么这两种药物的结合使用能够很好的恢复肌肉的功能。

 

研究者说:“因为在神经肌肉疾病中,骨质疏松和肌肉萎缩是同时发生的,而(OPG-Fc)骨保护素免疫球蛋白片段的复合物对骨骼和骨骼肌功能都有帮助,所以我们非常希望,同时使用两种药物能够开辟一条治疗DMD的新路径。”


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翻译  林宗雄

小编  Vicky


【关于DMD】

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD,杜氏肌营养不良) ,是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/3500,患病率为3/10万,其中2/3患者的母亲是致病基因携带者,另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常,10-12岁起逐渐丧失行走能力,20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病,患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚,与社会对该类疾病无声的懵懂,形成了一个真空地带,等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。


【DMD公益基金】

上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金(简称“DMD公益基金”)作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共政策研究和社会 扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发,让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。


【上海集爱杜氏肌病关爱中心】

上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利(公益)组织。中心在上海市民政局登记注册,与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨,通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共政策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段,推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知,让全社会都来关注罕见病,以提高DMD家庭和患儿的福祉。

 

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